中国食品药品网讯 “近年来，国家药监局各相关司局和直属单位高度重视、积极参与，将监管科学重点项目实施与日常监管高度融合，中国药品监管科学行动计划阶段性成果显著。”在国家药监局召开的中国药品监管科学行动计划第二批重点项目工作汇报会上，国家药监局相关负责人表示。

　　据悉，自第二批重点项目发布以来，监管科学研究快速推进，重点项目进展良好，在部分领域基础理论和应用研究方面，我国正从被动跟随转向主动引领，不少研究成果走在世界前沿，监管科学研究蹄疾步稳。

　　重点项目阶段性成果丰硕

　　“我们牵头开展了重组人源化胶原蛋白行业标准的起草工作，参与制定了重组人源胶原蛋白注册技术审查指导原则等新工具。2021年以来，共牵头或参与制定2项国家标准、3项行业标准、4项团体标准。”四川大学医疗器械监管科学研究院院长王明辉介绍。

　　“开展临床试验及临床试验机构评价是我们2022年工作的重中之重。”中国医学科学院药品医疗器械监管科学研究院副院长刘丽宏表示，该院已初步形成临床试验机构评价指标体系，完成临床试验机构评价数据平台架构设计及功能需求分析。

　　“2022年，我们开展了一系列化妆品标准研究，当年9月牵头开展植物原料标准体系研究，努力为健全化妆品用植物原料标准体系奠定基础。”北京工商大学化妆品监管科学研究院副院长何一凡介绍。

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　　这些只是我国药品监管科学研究的部分成果。

　　2019年4月，国家药监局启动中国药品监管科学行动计划（以下简称“行动计划”），确定首批9个重点项目。此后，国家药监局建设了14家监管科学研究基地，分两批认定了117家重点实验室。

　　2021年6月，国家药监局发布行动计划第二批10个重点项目。各项目由国家药监局相关司局牵头，相关直属单位实施，合作单位原则上依托国家药监局监管科学研究基地和重点实验室。

　　截至2022年底，第二批10个重点项目的阶段性成果丰硕。据初步统计，已经发布或者正在制定的新工具、新标准、新方法达200余项。

　　值得一提的是，在细胞治疗、纳米药物、重组人源化胶原蛋白等方面，我国相关研究走在世界前沿。

　　——在细胞治疗如火如荼之时，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）已发布《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则》等指导原则，为相关产品提供技术指导；

　　——纳米药物是高端制剂研究的热门领域之一。为加强纳米类药物科学监管，药审中心结合国际主流观点，基于当前的科学认识，进行纳米药物的定义和分类研究，于2021年发布《纳米药物质量控制研究技术指导原则（试行）》等3个指导原则，以规范和指导纳米药物研究与评价；

　　——近年来，重组人源化胶原蛋白领域发展迅速。2021年国家药监局制定发布《重组胶原蛋白生物材料命名指导原则》《重组胶原蛋白类医疗产品分类界定原则》等文件，不断完善新型生物材料领域标准体系，推动我国自主研制的首个采用重组人源化胶原蛋白制备的医疗器械重组Ⅲ型人源化胶原蛋白冻干纤维获批上市。

　　真实世界研究开花结果

　　2022年5月，我国第一个按照国家药监局真实世界研究相关指导原则创建的区域性真实世界数据平台——海南省真实世界数据平台建成并通过终验。该平台应用了区块链、人工智能、大数据和云计算等创新信息技术，高质量全量采集海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）医疗机构特许药械临床使用数据，为乐城先行区高效开展真实世界研究提供有力支持。

　　这是监管科学第二批重点项目之一“真实世界数据支持中药、罕见病治疗药物、创新和临床急需医疗器械评价方法研究”项目的一个阶段性成果。

　　国家药监局高度重视真实世界数据研究，在行动计划的两批重点项目中，均纳入真实世界研究相关项目。其中，“真实世界数据支持中药、罕见病治疗药物、创新和临床急需医疗器械评价方法研究”项目由国家药监局医疗器械注册管理司和药品注册管理司牵头，国家药监局医疗器械技术审评中心（以下简称器审中心）、药审中心、四川大学、海南省真实世界数据研究院（以下简称海南真研院）等单位参与实施。

　　在相关研究项目的推动下，截至2022年底，器审中心围绕真实世界数据收集、存储、管理、质量评价、研究设计、统计分析和数据应用等，形成了《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》等系列成果；药审中心组织制定并发布了《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》等指导原则，正在筹备中药研发中运用真实世界证据的指导原则。

　　作为真实世界研究先行先试的“试验田”，乐城先行区在真实世界研究方面稳步向前：2019年6月，国家药监局与海南省人民政府联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作；2020年11月，乐城先行区管理局设立海南真研院，该院被认定为国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地……

　　此外，药审中心、器审中心还分别与海南省药监局、乐城先行区管理局建立药品及医疗器械真实世界研究沟通交流机制。得益于“国-省-区”协作，海南临床真实世界数据应用试点工作逐渐开花结果。截至2022年底，已有20多个境外创新药械被纳入试点，试点领域已拓展到肿瘤科、血液科、泌尿外科等，其中9个产品已利用真实世界证据辅助支持在我国加速获批上市。

　　监管科学助力中药传承创新

　　2022年，中医药传承创新发展无疑是医药领域热词之一，中药监管科学研究相关工作也在紧锣密鼓地推进。

　　“中药监管科学研究旨在围绕中药监管面临的突出问题，提出具有中医药特色的研究规划和实施路径，如构建中药药性评价方法、建设精准中药产学研用体系等。中药监管科学研究是药监部门支持中医药传承创新发展的重大举措。”北京中医药大学中药学院院长、中药监管科学研究院执行院长雷海民表示。

　　在中国药品监管科学行动计划第二批重点项目中，“中药有效性安全性评价及全过程质量控制研究”项目与中药直接相关。该项目分为3个子课题，由国家药监局药品注册管理司牵头，药审中心、国家药监局食品药品审核查验中心（以下简称核查中心）、中国食品药品检定研究院（以下简称中检院）与有关高校、科研机构等参与实施。

　　雷海民介绍，北京中医药大学中药监管科学研究院与核查中心共同承担“中药注册中人用经验证据及核查要点研究”子课题，已完成项目相关文献调研、调查问卷分析，搭建起中药注册中人用经验核查要点草稿框架及细化要点。

　　“中药有效性安全性评价及全过程质量控制研究”子课题由药审中心和中国中医科学院中药监管科学研究中心共同实施。药审中心积极研究中药疗效评价的新工具、新方法和技术标准，已制定多项审评标准和技术指导原则，如《基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发指导原则（试行）》《基于“三结合”注册审评证据体系下的沟通交流指导原则（试行）》等，在业内引发高度关注。中国中医科学院中药监管科学研究中心开发了毒性药材专题知识库，以及中药材生产过程质量追溯、中药材病虫草害、中药材及产地外源污染物3个数据库等一批新工具。

　　“中药质量控制和评价方法研究”子课题由中检院实施。中检院首次提出中药对照制剂概念，以及基于中药对照制剂的中成药质量等级评价新模式，完成牛黄清胃丸等５个品种的质量等级评价新模式研究。

　　随着监管科学理念逐渐深入人心，部分省级药监部门也积极参与中药监管科学研究。甘肃省药监局与中国医学科学院药用植物研究所合作共建中药材及饮片质量控制重点实验室；安徽省药监局与安徽中医药大学共建中药监管科学研究中心。

　　监管科学实践百花齐放，产出一系列监管新工具、新标准、新方法。监管科学研究纵深推进，必将为监管水平提升和产业高质量发展提供更有力的技术支撑。

(责任编辑：张可欣)