7月30日，国家药监局药审中心网站发布《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》，全文如下。

国家药监局药审中心关于发布《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》的通告

（2025年第25号）

　　为指导申办者在罕见疾病药物研发过程中有效应用定量药理学方法，以及科学合理设计定量药理学研究，药审中心组织制定了《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》（见附件）。

　　根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

　　特此通告。

　　附件：模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则

　　国家药监局药审中心

　　2025年6月15日

模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则.pdf

(责任编辑：宋莉)