中国食品药品网讯（记者郭婷） 12月22日，国家药监局网站发布的信息显示，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者的1类创新药阿夫凯泰片上市。至此，“十四五”以来，我国批准上市创新药数量达到230个。

　　“十四五”以来，我国批准上市创新药数量230个；舒格利单抗、恩沙替尼、谷美替尼等的上市填补了相应领域国产创新药的空白；在研新药数目达到全球的30%左右；本土药企海外BD交易屡报大单……在科技发展、政策推动和行业努力等多重因素下，我国创新药正在从量的积累迈向质的跨越，从单点突破迈向百花齐放。

　　加速完善创新生态

　　“目前，我国医药产业规模位居全球第二位，创新药在研数目达到全球的30%左右。”在8月22日国新办召开的“高质量完成‘十四五’规划”系列主题新闻发布会上，国家药监局副局长杨胜表示，今年1到7月份，批准创新药50个。值得一提的是，这个数字已超过2024年全年的48个。

　　创新药为何在“十四五”期间出现井喷？在中国医药企业管理协会副会长王学恭看来，这主要得益于我国创新体系不断健全、创新生态不断完善，以及人才、资本等创新资源持续投入。

　　“十四五”期间，国家药监局持续深化审评审批制度改革，全面落实突破性治疗药物程序、优先审评审批程序、附条件批准上市程序、特别审批程序4个药品加快上市程序，并对重点品种实行“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”，助推创新药及早上市。

　　为了更好地指导企业研发，国家药监部门还不断完善药品技术指导原则体系。据统计，“十四五”以来，国家药监局药品审评中心共发布药品指导原则311个。这些指导原则涉及放射性药物、细胞和基因治疗产品等创新产品，体现了聚焦国际前沿技术领域、助力新药研发提质加速等审评标准体系建设思路。

　　9月12日，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，提出对符合要求的创新药临床试验申请，在受理后30个工作日内完成审评审批——

　　从2019年实施60日默示许可制度，到2024年7月开展创新药临床试验审评审批试点，再到此次对符合创新要求者全面实施30日时限，国家药监局不断缩短临床试验启动用时，为创新药研发加速度。

　　在药监部门打出一套促进产业创新发展“组合拳”的同时，全链条支持创新的良好生态也在逐步完善——2024年3月，政府工作报告部署加快创新药等前沿新兴产业发展；当年7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》；2025年1月，《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》印发；3月，政府工作报告提出健全药品价格形成机制，制定创新药目录，支持创新药发展；7月，国家医保局、国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，对创新药研发、准入、入院使用和多元支付进行全链条支持……

　　“在多方面政策的全链条护航下，创新药迎来发展新机遇。”王学恭说，“如果全行业基本维持现有研发强度且各项配套政策跟进到位的话，到‘十五五’末我国创新药产业将会跨上新的台阶。”

　　药品研发创新活跃

　　事实上，“十四五”以来获批上市的230个创新药还只是冰山一角。在这230个上市的创新药冰面之下，实则涌动着更多蓄势待发的在研新药。

　　“中国在研创新药在数量和质量上显著提升，已成为满足中国和全球临床需求的一股不可忽视的重要力量。”中国香港特别行政区卫生署特聘顾问、国际药物信息协会（DIA）全球董事李自力表示，他的依据主要来自几组亮眼的数字。

　　看数量，中国在研新药增长迅猛，已稳居世界第一。医药魔方数据显示，以2024年为例，中国企业首次进入临床的药品数量为718个，是全球第一，超出第二名美国（463个）20%。

　　看质量，我国创新药也在朝着“质的跨越”努力奋进。将具有相同靶点和药品类型的创新药视为同一个赛道，全球范围内同赛道进度排名第一的药物被认为是FIC创新药。根据医药魔方数据，2024年，中国FIC新药管线数量在全球占比24%，位居全球第二，仅次于美国。

　　“随着创新能力提升，越来越多的企业致力于开发FIC/BIC产品，研究和跟进一些早期尚未经验证的靶点，我国医药创新正在从模仿创新为主的1.0阶段向差异化创新为主的2.0阶段升级。”王学恭说。

　　记者也注意到，近年来“中国声音”越来越多地出现在全球前沿临床研究中。

　　今年10月，麦肯锡公司发布的关于中国创新药的报告《Building the bridge to global innovation（搭建通向全球创新的桥梁）》指出，2023年至2025年，中国研究者和公司在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上的贡献度逐年攀升，口头报告摘要占比从8%升至15%，“最新突破摘要”（LBA）占比更是从7%跃升至20%。

　　与此同时，通过一次次头对头挑战全球“明星药物”，中国创新药在国际舞台上大放异彩。

　　2022年12月14日，百济神州在第64届美国血液学会（ASH）年会上公布，在针对复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的全球Ⅲ期试验中，泽布替尼对比伊布替尼取得了优效性结果，表现出更具优势的心脏功能相关的安全性特征。

　　2024年9月8日，康方生物在2024世界肺癌大会上公布的Ⅲ期临床研究数据显示，依沃西单抗成为全球第一个在头对头Ⅲ期临床试验中击败“全球药王”帕博利珠单抗（K药）的药物，引发业内轰动。

　　“创新药生命周期包括产品研制、临床开发和商业化三个阶段。”李自力表示，中国创新药虽在研制阶段成果丰硕，除少数头部企业外，更多的企业在临床验证与商业化方面仍存在差距，还需在全球临床开发和商业化上下功夫。

　　产品出海成果丰硕

　　随着中国创新药蓬勃发展，越来越多的本土药企并不满足于中国市场，积极探索多元化的出海路径，持续加快“走出去”的步伐，为全球患者提供更多“中国方案”。

　　2019年，百济神州的创新药泽布替尼获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，成为我国首款成功闯关FDA的自主研发抗癌新药，点燃了我国创新药出海的热情。

　　放眼“十四五”，国产创新药出海实现了多点开花的新突破。2022年，传奇生物的细胞治疗产品西达基奥仑赛获得FDA批准上市；2023年，绿叶制药的利培酮缓释微球注射剂、君实生物的特瑞普利单抗、和黄医药的呋喹替尼、亿帆医药的艾贝格司亭α注射液获得FDA批准上市，复宏汉霖的斯鲁利单抗在印度尼西亚获批上市；2024年，百济神州的替雷利珠单抗、贝达药业的盐酸恩沙替尼获得FDA批准上市……

　　中国创新药出海成绩斐然，已经诞生了以泽布替尼和西达基奥仑赛为代表的“十亿美元分子”重磅药物。

　　百济神州2023年度财报显示，泽布替尼全球销售收入达到13亿美元，成为国内首款重磅药物。根据金斯瑞生物科技公布的旗下联营公司传奇生物的相关数据，西达基奥仑赛今年前三季度的销售金额突破10亿美元大关，累计达到13.32亿美元。

　　“越来越多国内创新药企将自主研发的创新药推向国际市场，在欧美等成熟医药市场实现商业化突破，这种‘本土创新-全球变现’的新模式正在重塑行业格局。”东吴证券分析师张翀翯表示。

　　“十四五”时期，中国创新药企海外BD交易也呈现快速增长态势。根据医药魔方数据，2024年，中国企业的License-out交易数量达94笔，是2021年（50笔）的1.88倍；总交易金额达519亿美元，是2021年（134亿美元）的3.87倍；总首付款达41亿美元，是2021年（5亿美元）的8.20倍。

　　今年以来，相关数据继续走高。2025前三季度，License-out交易总金额达920亿美元，较2024年全年高出77.26%。

　　创新药BD交易过亿美元大单频现。其中，今年7月，恒瑞医药将PDE3/4抑制剂创新药HRS-9821和至多11个项目授权GSK，首付款及潜在交易总额达125亿美元，创下国内资产对外授权至MNC的历史新高；5月，三生制药将PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707授权辉瑞，以12.5亿美元首付款刷新国产创新药BD交易的首付款纪录。

　　“中国创新药产业逻辑向上，叠加政策支持和出海突破，近几年成为医药行业最具想象力空间和蓬勃发展的子板块，也是科技板块‘新质生产力’中极具成长性的重要创新赛道。”张翀翯说，中国创新药未来增长潜力巨大、发展空间广阔。

(责任编辑：宋莉)