2025年11月份中美欧批准上市的新药中，美国批准上市的新药数量最多，为5款；中国批准4款；欧盟批准3款新药上市。

中国批准四款新药上市

2025年11月份，我国共批准4款新药上市。根据Pharmadigger数据库，其中除马塔西单抗注射液外，其余3款均为我国企业自主研发的全球范围内首次获批上市的新药（详见表1）。

普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯）是精准生物自主研发的细胞免疫治疗产品，主要用于治疗CD19阳性B细胞来源的恶性血液系统疾病。该产品对嵌合抗原受体（CAR）结构进行了优化，并采用安全性更高的基因转导载体系统，从而兼顾有效性与安全性。该药本次获批主要基于一项在中国开展的关键Ⅱ期临床试验结果：治疗3个月时，患者的完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复率为76.56%，中位总生存期为23.92个月。

维培那肽注射液（商品名：派达康）是派格生物自主研发的新一代长效胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）周制剂。该产品在艾塞那肽分子基础上，通过聚乙二醇化（PEG）技术进行结构修饰，显著延长了药物半衰期，实现每周一次给药。其单药Ⅲ期临床研究共纳入273名未经治疗的2型糖尿病患者，分别接受每周一次皮下注射维培那肽150μg或安慰剂，以评估药物的疗效与安全性。研究结果显示，维培那肽组治疗24周后的降糖效果显著优于安慰剂组；治疗4周即可显著降低患者空腹及餐后血糖水平，口服葡萄糖耐量试验血糖曲线下面积亦明显下降；治疗至52周时，降糖效果未出现反弹，且较24周时进一步增强。

马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）是辉瑞研发的非因子创新疗法，其作用机制区别于传统的凝血因子替代治疗——不直接补充缺失的凝血因子，而是通过抑制组织因子途径抑制物，促进凝血酶生成，从而恢复机体凝血与抗凝系统的平衡，降低经治疗出血、关节出血、自发性出血、靶关节出血及总出血等多类型出血风险。其全球Ⅲ期BASIS研究数据显示，在不伴抑制物的患者队列中，经马塔西单抗规律治疗12个月后，相较于既往按需治疗方案，患者的年化出血率降低92%；相较于既往常规预防治疗方案，患者的年化出血率降低35.5%。该药已于2024年11月在美国获批上市。

匹康奇拜单抗注射液（商品名：信美悦）是信达生物自主研发的一款重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）抗体药物，用于适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。该药能特异性结合IL-23p19亚基，通过阻止IL-23与细胞表面受体结合，阻断IL-23受体介导信号通路，从而发挥抗炎作用。该药本次获批基于名为CLEAR-1的临床研究结果：匹康奇拜单抗组患者达成皮损清除和生活质量改善的受试者比例，均显著优于安慰剂组。

美国批准五款新药上市

2025年11月份，美国批准上市5款新药。根据Pharmadigger数据库，5款新药均为全球范围内首次获批（详见表2）。

Doxecitine and doxribtimine(商品名：Kygevvi) 是优比时研发的一款嘧啶核苷复方制剂，用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）。TK2d是一种罕见的遗传性线粒体疾病，以进行性和严重肌无力为特征。在该药获批之前，临床上针对该疾病仅能采取支持性治疗。该药本次获批，是基于一项Ⅱ期临床研究、两项回顾性病历审查研究，以及一项扩大用药计划的安全性及有效性研究数据。这些研究共纳入82例症状发作年龄≤12岁的TK2d患者，且均接受过Kygevvi或嘧啶核苷治疗。疗效评估采用对照研究的方式，将接受治疗的儿童及成人患者的总体生存率，与按TK2d症状发作年龄分层（≤2 岁或＞2 岁至≤12 岁）匹配的未治疗外部对照组进行对比。研究最终确认了78组匹配病例，结果显示，患者自开始治疗后的生存时间有所改善，且治疗使总体死亡风险降低约86%。

Ziftomenib（商品名：Komzifti）是Kura公司研发的每日口服一次的menin抑制剂，其作用机制为阻断menin与赖氨酸特异性甲基转移酶2A（KMT2A）的相互作用，进而抑制白血病细胞增殖并诱导其分化或凋亡。核磷蛋白1（NPM1）突变是急性髓系白血病（AML）中常见的始发突变，约占病例的30%。临床中，约20%的NPM1突变AML患者对一线治疗无应答；即便有应答的患者中，也约有70%会在3年内复发（多数在12个月内复发），亟须新疗法干预早期复发并改善患者生存状况。该药本次获批基于关键性KOMET-001试验数据，该试验评估了Ziftomenib在112例复发/难治性NPM1突变AML患者中的安全性和有效性。研究结果显示，完全缓解（CR）伴部分血液学恢复（CRh）率为21.4%；CR+CRh的中位持续时间为5个月；达到CR或CRh的患者中位首次应答时间为2.7个月。

Plozasiran sodium（商品名：Redemplo）是Arrowhead公司研发首创的RNA干扰疗法，能靶向降低载脂蛋白C-Ⅲ（APOC3）合成。APOC3是调控甘油三酯代谢的关键因子，可通过抑制脂蛋白脂肪酶分解富含甘油三酯的脂蛋白（TRL），以及抑制肝脏受体对TRL残余物摄取而升高甘油三酯水平。本次药物获批上市，主要基于其关键Ⅲ期PALISADE研究。该研究主要终点为第10个月安慰剂校正后的中位甘油三酯变化。研究结果显示，25mg与50mg两个剂量组的甘油三酯水平分别实现80%与78%的中位降幅，单例患者最大降幅可达98%；至治疗第12个月时，两个剂量组的甘油三酯中位降幅仍分别维持在78%与73%，单例患者最大降幅达99%。

Sevabertinib hydrate（商品名：Hyrnuo）是拜耳开发的一款口服非共价可逆选择性酪氨酸激酶抑制剂，对携带EGFR和HER2突变（包括HER2 exon 20插入突变）的肿瘤有抑制活性作用。该药此次获批主要基于其Ⅰ/Ⅱ期SOHO-01研究的积极结果。数据显示，在70例接受该药治疗的患者中，客观缓解率为71%，缓解持续时间的中位数为9.2个月，缓解持续时间≥6个月的患者比例为54%；在52例既往接受过包括HER2抗体偶联药物在内的系统治疗的患者中，缓解持续时间（DOR）超过6个月的患者比例为60%。

Sibeprenlimab（商品名：Voyxact）是大冢制药开发的靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单克隆抗体。APRIL是一种免疫细胞生长因子，被认为在免疫球蛋白A（IgA）肾病的发生和发展中起关键作用。该药通过特异性结合并中和APRIL，从源头减少致病性半乳糖缺陷性IgA1（Gd-IgA1）的生成，有望帮助患者减缓肾脏损伤，并延缓疾病向终末期肾病进展。该药本次获批基于一项 Ⅲ期临床研究，其主要终点为第9个月时24小时尿蛋白/肌酐比值与基线比值。在中期分析（n=320）中，Sibeprenlimab治疗组患者9个月时的蛋白尿较安慰剂组降低51%。

欧盟批准三款新药上市

2025年11月份，欧盟批准3款新药上市。根据Pharmadigger数据库，均非全球首次获批（详见表3）。

Nipocalimab（商品名：Imaavy）是强生研发的全人源FcRn阻断单克隆抗体，其以高亲和力结合并阻断FcRn，从而降低导致重症肌无力的循环IgG抗体水平，且不会对其他适应性免疫和固有免疫功能产生可检测到的额外影响。该药已于2025年4月在美国获批上市。

Brensocatib（商品名：Brinsupri）是Insmed公司研发的小分子、每日口服一次的可逆性二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，通过抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的活化，减少气道炎症与结构损伤，适用于非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。该药已于2025年8月在美国获批上市。

Elinzanetant（商品名：Lynkuet）是拜耳研发的双神经激肽（NK）靶向疗法，通过特异性拮抗NK-1与NK-3受体发挥作用，为更年期相关血管舒缩症状提供一种创新的非激素治疗选择。该药通过双重阻断NK-1与NK-3受体信号传导，可有效调控下丘脑KNDy神经元活性，恢复体温调节平衡，从而改善血管舒缩症状。该药已于2025年10月在美国获批上市。

（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）

(责任编辑：刘思慧)